Novartis розподілятиме найдорожчий у світі препарат за принципом лотереї

 Швейцарська фармацевтична компанія Novartis AG запускає програму безкоштовного розподілу найдорожчого у світі препарату для лікування спінальної м'язової атрофії у дітей Zolgensma.

Програма безкоштовного розподілу діятиме в країнах, де продаж препарату поки що не було схвалено. На сьогодні продаж Zolgensma було дозволено лише в США, де вартість одноразового препарату становить $2,1 млн.

Як зазначає The Wall Street Journal, ця програма схожа на лотерею. AveXis, дочірня компанія Novartis, яка виробляє Zolgensma, безкоштовно виділятиме близько 100 доз препарату на рік, якщо це дозволить виробництво. При цьому тільки в Європі близько 1,6 тис. дітей страждають від найтяжчої форми спінальної м'язової атрофії. Раз на два тижні незалежна комісія тягнутиме жереб серед заявок, поданих лікарями.

Такий підхід до розподілу препарату незвичайний, пише WSJ. Зазвичай фармацевтичні компанії розглядають кожен запит окремо. Компанії також часто направляють пацієнтів, що відповідають вимогам, на клінічні випробування.

Програма Novartis зазнала критики деяких груп захисту пацієнтів. Один із засновників британської організації TreatSMA, яка обстоює права людей зі спінальною м'язовою атрофією на доступ до лікування, Кацпер Русинський назвав такий підхід "дуже жорстоким". "Вони змушують пацієнтів змагатися. Хто буде щасливчиком? Це не допоможе", - заявив він.

На думку Русинського, батьки віддали б перевагу програмі, яка насамперед враховувала б ступінь необхідності препарату. В деяких країнах пацієнтам доступний препарат для лікування спінальної м'язової атрофії Spinraza, який виробляє американська біотехнологічна компанія Biogen Inc. Novartis не віддає переваги країнам, де цей препарат недоступний, або пацієнтам, яким не допомагає Spinraza.

Як заявив представник Novartis, слова якого наводить WSJ, компанія обрала такий підхід, оскільки впровадження складних критеріїв відбору може обмежити права деяких пацієнтів. "Ми маємо справу з важкою етичною дилемою. На жаль, не існує ідеального рішення", - заявив він.

Крім цього, компанія стикається з проблемою обмеженості виробництва Zolgensma і змушена робити американський ринок, де препарат дозволений, пріоритетним. Наразі Zolgensma виробляється на єдиній фабриці в США. Novartis сподівається відкрити ще два підприємства з його виробництва наступного року. За словами представника компанії, це дасть змогу забезпечити препаратом усіх пацієнтів за межами США, котрі відповідають вимогам.

Novartis отримала дозвіл на продаж препарату в США наприкінці травня. Незважаючи на його вартість, рівень продажу був високим. Фармацевтична компанія зазначала, що в довгостроковій перспективі її одноразовий препарат коштує дешевше, ніж Spinraza, який необхідно приймати протягом усього життя.