Батьківські організації закликали Міністерство охорони здоров’я не лише затвердити, а й впровадити українську версію міжнародного клінічного протоколу лікування та реабілітації дітей із хворобою Дюшена, а також включити препарат «Аталурен» для лікування пацієнтів із хворобою Дюшена в номенклатуру державних закупівель.

Відповідну резолюцію ухвалили організатори й учасники конференції «Актуальні питання організації допомоги дітям з м’язовою дистрофією Дюшена в Україні», яку організували громадська організація «Українська академія дитячої інвалідності» та «Український медичний центр реабілітації дітей з органічним ураженням нервової системи МОЗ» наприкінці вересня в Києві.

Учасники конференції також закликали Національну академію медичних наук України (НАМНУ) створити навчально-методичний центр допомоги дітям із нервово-м'язовими захворюваннями в структурі Інституту неврології, психіатрії та наркології НАМН (Харків).

Також громадські організації закликають владу про фінансове забезпечення лабораторії спеціалізованого медико-генетичного центру лікарні «ОХМАТДИТ» для придбання реактивів при коригуванні держбюджету на 2021, а також передбачити кошти для цього при підготовці проєкту держбюджету на 2022 рік.

Крім того, активісти закликали створити бази даних пацієнтів із прогресуючими нервово-м'язовими захворюваннями та передбачити в держбюджеті на 2022 рік кошти для забезпечення дітей із хворобою Дюшена життєво необхідними лікарськими засобами та виробами медичного призначення.

Також громадські організації закликають звернуться до європейських фармкомпаній, які виробляють препарат «Дефлазакорт» (Deflazacort), із запитом на реєстрацію цього препарату в Україні.

Крім того, батьківські та громадські організації закликають керівників обласних і міських структурних підрозділів з питань охорони здоров’я в Києві, Харкові, Дніпрі, Одесі, Вінниці, Кропивницькому розглянути питання про створення центрів медичної допомоги дітям з нервово-м’язовими захворюваннями, які також могли б обслуговувати пацієнтів із сусідніх регіонів.

Міодистрофія Дюшена внесена до переліку рідкісних (орфанних) захворювань, затвердженого наказом МОЗ 2014-го. Відповідно до законодавства України хворі з таким діагнозом користуються тими ж гарантіями державної підтримки для забезпечення необхідної терапії, як і інші орфанні хворі. Хвороба Дюшена є важким прогресуючим захворюванням, яке має незворотні наслідки для дітей із таким діагнозом.

2014-го Європейський комітет із лікарських препаратів для людини зареєстрував препарат під назвою «Аталурен» для лікування пацієнтів із хворобою Дюшена. Нині в Європі «Аталурен» рекомендується дітям віком від двох років, в Україні – від п'яти років. 2018-го «Аталурен» зареєстрований в Україні, зараз може бути придбаним, але не закуповується за державні кошти.