Пацієнтські організації закликають державу виконувати зобов'язання перед пацієнтами з орфанними (рідкісними) захворюваннями, у тому числі перед пацієнтами зі спінальною м'язовою атрофією (СМА), які потребують дорогого лікування.

"Необхідно налагодити спілкування з державою, але якщо одна зі сторін не бажає спілкування, то налагоджувати нічого. Важливо донести цю проблему, що коли у держави немає базового принципу, який передбачає, що кожна особа потребує допомоги і пріоритетом є здоров'я кожного, ніяких комунікацій встановити не вдасться", - сказав президент благодійного фонду "Діти зі спінальною м'язовою атрофією" Віталій Матюшенко на прес-конференції в агентстві "Інтерфакс-Україна " в Києві у вівторок.

Він зазначив, що в Україні існує не проблема доступу до фінансових коштів, а проблема "доступу до основного розпорядника державних коштів, а також в органі, який керує формуванням політики охорони здоров'я".

"Усі технічні моменти, усі елементи, які супроводжують доступ до лікування, вже вирішені: реєстрація препаратів, аналітичні довідки, дослідження кількості пацієнтів - усе це надано і проговорено. Ще 29 грудня 2020 року у МОЗ відбулося засідання постійної робочої групи, яка включає лікарські засоби до переліку, що фінансується за кошти бюджету. Прогнозовано, але лікарські засоби (для пацієнтів зі СМА - ІФ) не були включені в номенклатуру, хоча дорожню карту ми створили", - сказав він.

У свою чергу менеджер напряму рідкісних захворювань фармкомпанії "Рош в Україні", Білорусі, Молдові, Казахстані та Середній Азії Світлана Соловйова зазначила, що для орфанних і генетичних захворювань часто доводиться використовувати дорогі інноваційні ліки, зокрема і для СМА, для яких досі не було лікування, яке давало би змогу змінити перебіг хвороби.

Водночас фармкомпанії часто реалізують низку механізмів, які дають змогу пацієнтам безкоштовно отримати доступ до такого лікування, зокрема забезпечення так званим лікуванням зі співчуття.

"У багатьох країнах законодавство дозволяє використовувати препарат, який ще не отримав реєстрації в країні, щоб доки триває підготовка до реєстрації та реімбурсації препарату пацієнти з важкими захворюваннями не чекали. Тому є міжнародні програми використання препаратів "зі співчуття", зокрема міжнародна програма лікування СМА. До цієї програми включена й Україна", - сказала вона.

Водночас Соловйова зазначила, що в країнах, де ці препарати реєструють, дія програми завершується.

За її словами, "Рош в Україні" отримав підтвердження з головного офісу, що для пацієнтів зі СМА ця програма діятиме ще півроку.

При цьому Соловйова наголосила, що, згідно з дослідженнями, за оцінкою медичних технологій лікування пацієнтів зі СМА в Україні, з урахуванням обстежень, вартості лікарських засобів і витрат на основні клінічні втручання, у перший рік після виявлення захворювання може обходитися в 102,414-891,831 тис. грн на пацієнта. У подальшому фінансове навантаження на пацієнта зі СМА становить до 72,675 тис. грн на місяць (або до 872,108 тис. грн на рік).

Зі свого боку, матір дитини зі СМА Олена Цань зазначила, що нині багато таких пацієнтів використовують програму лікування "зі співчуття", яку реалізують фармкомпанії, проте побоюються завершення цієї програми.

"Найскладніше - переживати той факт, що в Україні вже зареєстровані два препарати, знати, що вони вже є, що ми нарешті їх дочекалися, але не маємо доступу до лікування. Ми дуже чекаємо від МОЗ активних дій у цьому напрямі. Наша дитина має доступ до цього препарату, тому втратити цей доступ, втратити надію на життя - це дуже страшно", - сказала вона.