Лікування орфанних захворювань, внесених в Україні до переліку таких захворювань, недофінансовано більше ніж удвічі, за деякими захворюваннями фінансування відсутнє, заявили напередодні Дня орфанних захворювань, який відзначається в останній день лютого, представники пацієнтських організацій.

Голова ради громадської спілки "Орфанні захворювання України" Тетяна Кулеша вважає, що основна проблема лікування орфанних пацієнтів наразі в Україні полягає в недофінансуванні програм орфанних напрямів. "На лікування тільки орфанних захворювань, внесених до переліку орфанних захворювань, виділяється 1,2 млрд грн, хоча необхідно вдвічі більше. Водночас лікування захворювань, які ще не внесені в цей перелік, може обходитися в суму близько 3 млрд грн", – сказала вона.

За словами Кулеші, щоб забезпечити лікування орфанних пацієнтів в Україні з наявними бюджетними фінансовими ресурсами необхідно ухвалити концепцію розвитку системи надання допомоги особам, які страждають рідкісними (орфанними) захворюваннями на 2020-2025 роки і реалізувати механізми договорів керованого доступу (ДКД) і оцінки медичних технологій (ОМТ).

Кулеша наголосила, що для того, щоб стимулювати фармкомпанії реєструвати в Україні дорогі орфанні препарати, необхідно "розвивати економіку України, роблячи її інвестиційно-привабливою країною, і звертатися до іноземних виробників із пропозиціями про співпрацю".

"Фармкомпанії також можуть брати участь у лікарському забезпеченні орфанних пацієнтів, зокрема брати участь у зустрічах і дискусіях з орфанних напрямів, надавати благодійну допомогу, бути соціально-активними", – сказала вона.

За словами Кулеші, наразі приклади таких дій подають фармкомпанії Takeda, Roche, Sanofi Genzyme та інші, а проблеми лікарського забезпечення орфанних пацієнтів обговорюються на робочих зустрічах із представниками Американської торговельної палати, з членами Асоціації виробників інноваційних лікарських препаратів "АПРАД", питання закупівель обговорюються з ПРООН та ДП "Медичні закупівлі України.

У свою чергу президент благодійного фонду "Діти зі спинальною м'язовою атрофією" Віталій Матюшенко наголосив, що "основна проблема відсутності або вибіркового надання певних медпослуг або специфічного лікування орфанних пацієнтів полягає в невизнанні державою категорії орфанних пацієнтів загалом". "Спроби в публічному просторі заявляти про увагу до кожного пацієнта на практиці обертаються пошуком чиновниками будь-якого рівня вишуканої форми відмови", – сказав він.

Президент благодійного фонду зазначив, що точні розрахунки обсягів витрат на лікування орфанних пацієнтів неможливі через відсутність реєстрів пацієнтів та інформації про наявні лікарські засоби.

"Грошей ніколи в жодній державі не вистачає, тому дуже важливо розставити пріоритети, щоб пацієнти отримували життєво необхідне лікування. Необхідно, щоб розпорядники бюджетних коштів знайшли шляхи вирішення. А якщо йдеться про стимулювання виробника, то без прояву зацікавленості з боку держави надати лікування, жодного способу не придумати", – сказав він.

При цьому Матюшенко вважає, що фармкоманії, зі свого боку, можуть надавати пацієнтам додаткові послуги в рамках процесу лікування пацієнтів, розвивати інфраструктуру та освітні програми, "все те, що держава пускає на самоплив".

Він наголосив, що прикладом підтримки орфанних пацієнтів фармкомпаніями можна вважати технічну допомогу, розвиток і поглиблення знань про СМА з боку фармкомпанії Roche.

У свою чергу президент громадської організації "Українська гіпофізарна Фундація", що об'єднує пацієнтів з акромегалією, Андрій Путніков наголосив, що основною проблемою лікування цього захворювання є пізня діагностика і відсутність державного фінансування. "У світі поставлення діагнозу спізнюється на 4-8 років, в Україні – на 8-18 років. Відсутні державна та регіональні програми лікування акромегалії", – сказав він.

Путніков зазначив, що наразі Національна служба здоров'я України (НСЗУ) не розробила пакет для орфанних пацієнтів.

"Ми бачимо відсутність політичної волі і відповідальності у чиновників. На сьогодні орфанні пацієнти не є пріоритетом держави", – сказав він.

Путніков звернув увагу, що лікування акромегалії може обходитися в суму від 400 тис.грн. до $100 тис. на рік на одного пацієнта.

Він вважає, що забезпечити лікування орфанних пацієнтів з наявними бюджетними фінансовими ресурсами можливо, зокрема, якщо використовувати ресурси місцевих бюджетів в умовах бюджетної децентралізації, а також шукати шляхи співпраці з фармкомпаніями. "Держава повинна вести переговори з фармкомпаніями щодо зниження цін на орфанні препарати. Класичним прикладом такої роботи є Туреччина, де держава веде дуже жорстку політику щодо ціноутворення, але фармкомпанії знижують ціну у відповідь на те, що держава дозволяє їм будувати на своїй території заводи з виготовлення препаратів", – сказав Путніков.

У свою чергу, голова правління "Української Асоціації хворих на легеневу гіпертензію" Оксана Александрова зазначила, що "ліки не можуть лікувати без лікарів і без правильного призначення". "А стосовно орфанних пацієнтів це дуже важливо, тому що ми часто стикаємося з неправильними призначеннями ліків", – сказала вона.

Александрова відзначила також проблему забезпечення регулярних поставок у рамках бюджетних закупівель лікарських засобів, оскільки "ліки втрачають свою ефективність, якщо в результаті закупівель відбуватиметься переривання лікування".

"Ми зараз, на жаль, стикаємося з випадками несвоєчасного постачання, що веде до переривання лікування", – сказала вона.

Зі свого боку, заступник міністра охорони здоров'я Ірина Садовяк відзначає проблему відсутності об'єктивної статистики про кількість орфанних пацієнтів, яку можна вирішити в рамках повноцінного запуску електронної охорони здоров'я. "Остання статистика, яку ми офіційно збирали, була в 2016 році. Внутрішній реєстр орфанних пацієнтів є в Охматдиті, цього явно недостатньо. Ми обговорювали цю проблему з НСЗУ, ми розуміємо, що вона буде вирішена, коли почне працювати Електронна охорона здоров'я і в електронній системі будуть всі дані щодо пацієнтів", – сказала вона.

Міжнародний день орфанних захворювань відзначається в останній день лютого. Його було встановлено в 2008 році з ініціативи Європейської організації рідкісних захворювань EURORDIS і її координаційного органу – Ради національних альянсів.