В інтерв'ю агентству «Інтерфакс-Україна» президент Польського товариства фармакоекономіки (ISPOR, відділення в Польщі) Марцин Чех розповів про можливі механізми забезпечення лікуванням пацієнтів зі СМА (cпінальная м'язова атрофія).

Автор: Анна Левченко 

Які практики застосовуються в інших країнах для забезпечення лікуванням пацієнтів зі СМА?

СМА (cпінальная м'язова атрофія) - одне з орфанних (рідкісних) захворювань. Орфанні захворювань досить багато, за різними оцінками 6-8 тисяч, але тільки 3% з них можна лікувати. Для СМА таке лікування є, і вже існують три препарати. Це означає, що для пацієнтів зі СМА є три можливих терапії, засновані на різних підходах. У більшості європейських країн препарат, який першим з'явився на ринку, вже входить в програму реімбурсації. Наприклад, в Польщі ми забезпечили всіх пацієнтів зі СМА терапією, яка змінює перебіг захворювання.

Щоб оцінити, чи варто купувати ці препарати за рахунок державного бюджету, ми використовували систему оцінки медичних технологій (ОМТ). Один з елементів ОМТ, це спеціальна оцінка порогового значення, ефективності для системи охорони здоров'я.

Іноді держави вважають, що купувати орфанні препарати не вигідно, в тому числі і з-за малої чисельності пацієнтів. Ми дивимося, скільки це буде коштувати для системи охорони здоров'я, оскільки такі препарати дуже дорогі. Але вони дозволяють повернути людей (пацієнтів й опікунів за ними) в суспільство, а для дітей зі СМА - це питання життя та смерті. Це терапія, яка рятує життя. Коли ми вирішили забезпечити пацієнтів зі СМА патогенетичною терапією, це було єдине лікування. Без препарату вони б вмирали. А якщо ці діти приймають лікування, то їх розвиток у багатьох випадках можна порівняти з розвитком їхніх однолітків. Це підтверджується новітніми клінічними дослідженнями. Для нашої країни тоді це було в тому числі і політичне рішення, тому що була велика міграція польських батьків, які їхали в інші країни в пошуку лікування для своїх дітей у Францію, Німеччину, Великобританію. Ми хотіли повернути їх, надавши лікування в Польщі.

У лікування орфанних захворювань є різні виміри. Одне з них - клінічне, коли вирішується питання життя й смерті. Є економічне, оскільки таке лікування недешево. Але можна використовувати різні підходи, можна домовитися на різні умови оплати. Але є і політичний вимір. Частина економічного підходу, це питання - "чи можемо ми, як країна, дозволити собі лікування?".

У скільки обходиться лікування пацієнтів зі СМА на рік / місяць? Який бюджет виділяє держава на пацієнтів зі СМА в інших країнах? (Яку частину вартості лікування покриває бюджет в інших країнах?

Є препарат, який вводиться регулярно у вигляді ін'єкцій в спинний мозок. Перевага цього препарату - це наявність тривалих досліджень, які доводять його ефективність. Препарат генної терапії вводиться один раз і мається на увазі, що його дія триватиме все життя. Однак, поки що не ясно чи буде цей ефект постійним оскільки тривалих результатів лікування немає. З цим препаратом ще занадто мало досвіду. Особливість третього препарату в тому, що це препарат для перорального застосування, що дуже зручно.

Коли мова йде про вартість, чесна відповідь полягає в наступному: це залежить від того, який підхід ви використовуєте. Існує прейскурантна ціна, яку "видно" всім країнам. Але у закупника є можливість обговорити умови з виробником препарату. У Польщі ми були зацікавлені в покритті лікування всіх пацієнтів, тому ми домовилися з компанією-виробником: був встановлений поріг, вище якого держава платити не може. Ми поговорили з фармацевтичним виробником і підписали конфіденційну угоду про нерозголошення ціни придбаного нами препарату. Це називається угодою про розподіл ризику та дозволено законом.

Але для вирішення проблеми можна використовувати різні механізми. Наприклад, можна використовувати субпопуляцію пацієнтів. Так роблять в країнах, де забезпечують лікування СМА тільки першого типу.

Оскільки в Польщі лікування СМА проводиться за рахунок державного бюджету, нещодавно на державному рівні було прийнято рішення ввести скринінг всіх новонароджених на СМА. Таким чином, зараз в Польщі є не тільки лікування СМА, а й запрацювала програма скринінгу дітей (поки в пілотній фазі), яка дозволяє виявляти СМА ще до прояву симптомів.

У скільки може обходитися лікування СМА?

Скажу на прикладі Польщі. У Польщі реімбурсація покриває тільки один препарат, який з'явився першим, але обговорюються варіанти реімбурсації другого препарату.

Вартість такого лікування індивідуальна для кожної країни. Вона багато в чому залежить від кількості пацієнтів, які отримають таке лікування: чим більше таких пацієнтів, тим менше витрати на кожного пацієнта. Це лікування обходиться для польського бюджету не дешево, але вартість препаратів, які ми отримуємо в рамках конфіденційних договорів з виробником, так звані договори керованого доступу (ДКД), набагато нижче початкової.

Як може забезпечуватися така конфіденційність, коли мова йде про бюджет?

Для цього можна використовувати цілий ряд певних інструментів. Держава йде на такі умови, адже вони дозволяють зробити фармацевтичні компанії більш гнучкими в ціні. У Польщі це був тривалий процес переговорів. Ми розуміли, що необхідне лікування, але у нас був поріг, який ми не могли перевищувати, і ми намагалися знайти можливості знизити вартість лікування.

Але можуть бути і інші шляхи вирішення. Можна взагалі не закуповувати препарати, але тоді пацієнти будуть вмирати. Особливо діти. Таке рішення складно прийняти, тим більше, коли ви знаєте, що лікування є. Такі рішення змушують пацієнтів мігрувати для отримання цього лікування. Наприклад, в Польщі є діти зі СМА з України, які отримують лікування за рахунок польського бюджету. Ми пишаємося тим, що підтримуємо їх.

Скільки таких пацієнтів з України?

Думаю, близько 20 дітей. Пацієнти з України є і в Західній Європі, в таких багатих країнах як Німеччина, але лікування (і вартість життя) в Польщі обходиться дешевше.

З точки зору фармбізнесу, який продає свій продукт на ринку з меншою купівельною спроможністю за нижчу ціну, щоб покрити витрати доводиться отримувати більше вигоди з багатших ринків, тому в багатших країнах вартість лікування буде вище. Але технічні нюанси договорів залежать від гнучкості компанії. Україна зараз в дуже хорошій ситуації, адже в світі вже існують три препарати, два з них вже представлені в Україні. Тому Україна може вести переговори з компаніями виробниками і порівнювати умови. Ви можете домовитися з одним або двома, залежно від їх гнучкості. У Польщі ми не були в такій ситуації 2,5 роки тому, коли стартувала програма лікування, у нас тоді був тільки один виробник, зараз є два.

Пацієнтські організації стверджують, що часто фармкомпанії не хочуть виходити на український ринок, не бачать в ньому вигоду. Чи так це?

Я б не погодився з тим, що фармкомпанії не поспішають виходити на український ринок. Він досить великий. Можливо, не найбагатший, можливо, потребує реформи в сфері прийняття рішень для фармацевтичних компаній. Але я б не сказав, що це ринок, яким варто нехтувати або що він малий і бідний. Я впевнений, що фармвиробники поважають український ринок і українських платників. Але потрібно безпосередньо говорити з компаніями, а це не простий процес. Наприклад, в Польщі в цей процес були залучені пацієнтські організації, які активно та наполегливо шукали рішення. Це зайняло багато часу. У вас також є лікарі неврологи, педіатри, які хочуть лікування для своїх пацієнтів. Це ціла армія стейкхолдерів, які залучені в цей процес.

Це непросте рішення для державного бюджету, щоб знайти фінансування на таке лікування. Кожна країна сама приймає рішення мати таке лікування. Нещодавно у мене була дуже цікава дискусія з колегою з Індії. Там зараз теж думають про лікування орфанних захворювань, про лікування СМА. І вони вивчають досвід Центральної Європи, тому що вони ближче за купівельною спроможністю, вони не такі багаті, як країни Західної Європи. Ви можете сказати, що Україна знаходиться в кризі, що це не найбагатша країна, але вона величезна, з великим населенням і досить приваблива країна в контексті ринку. Я думаю, фармвиробники це цінують.

Скільки зараз пацієнтів зі СМА в Польщі?

У Польщі зараз на лікуванні близько 800 пацієнтів зі СМА, і щороку 40-50 пацієнтів додаються. Існують відмінності в лікуванні та ліках. Всі доступні ліки мають різні механізми лікування, тому вони можуть служити різним цілям і, як наслідок, різним пацієнтам.

Яка система забезпечення лікарським препаратом краще для пацієнтів і використовується в Польщі?

Препарат для інтратекального введення вводиться тільки в медичних установах. У Польщі є близько 12-13 спеціалізованих центрів, де пацієнти можуть отримати це лікування. Фахівці проводять тести, виявляють пацієнтів зі СМА. Всі ампули препарату строго контролюються, їх введення вноситься в електронну систему. Це називається «електронна система моніторингу програмних препаратів».

Звичайно потрібно говорити не тільки про препарати, а й про весь комплекс медичних послуг, які надаються таким пацієнтам. У нас система починається з діагностики. Програма скринінгу, це частина системи, яка зараз відпрацьовується в пілотній фазі в декількох повітах. Є центри, де можна отримати консультацію лікарів. Комплексна програма супроводу таких пацієнтів включає в себе також реабілітацію, спеціальну апаратуру, якщо вона потрібна, і, частково, соціальну підтримку від держави батькам і дітям. Можливо, це не ідеально організована система, але вона розвивається, а про пацієнтів зі СМА піклуються.

Все починається з заявки компанії на реєстрацію препарату. Це дуже легко, тому що в Польщі європейська реєстрація. Європейське агентство лікарських засобів (ЕМЕА) надає реєстрацію для всіх членів ЄС, тому зареєстрований цим агентством препарат доступний і польським пацієнтам. Якщо пацієнт має достатньо грошей, він може його купити. Але, відверто кажучи, орфанні препарати дуже дорогі, тому доступ до роздрібного ринку тільки теоретичний.

Потім починається процес відшкодування. Спочатку фармацевтична компанія подає заявку із зазначенням своєї зацікавленості в участі в програмі, а в відношенні інноваційних препаратів спеціалізоване агентство оцінює їх медичні технології з точки зору ефективності, безпеки, рентабельності та впливу на бюджет. Наступним етапом є порівняння вартості ліків з граничним значенням, яке в Польщі становить 40 000 євро на одного пацієнта на рік. Це в три рази більше, ніж ВВП на душу населення в нашій країні, відповідно до рекомендацій ВООЗ. На останньому етапі процесу ОМТ розраховується бюджетний вплив таких ліків - скільки буде витрачено на його придбання.

Потім президент польського агентства медичних технологій дає рекомендації міністру охорони здоров'я щодо включення в реімбурсацію. Така рекомендація може бути негативною, чи позитивною, або з умовами. Наприклад, реімбурсація препарату клінічно обгрунтована, але фармвиробники повинні знизити вартість, тому що співвідношення ефективності та вигоди недостатнє.

Нарешті, спочатку Економічний комітет (група переговірників, які мають суспільну сторону), а потім, при необхідності, сам міністр охорони здоров'я веде переговори з виробниками фармацевтичної продукції про ціну, розподіл ризиків і умови угоди.

Які шляхи вирішення проблеми забезпечення пацієнтів з СМА може застосовувати Україна?

Це завжди комплексний підхід. За освітою я лікар, тому завжди починаю з лікарів і пацієнтів. У нас дуже хороші фахівці в цій галузі, які розповіли нам про свої потреби, що їм необхідно, яке лікування, який менеджмент. Дуже активні були і пацієнтські організації, які говорили про те, що потрібно їм. Ми намагалися заповнити ці запити в умовах обмеженого бюджету. Ми аналізували, що ми можемо собі дозволити, і що не можемо. Також ми розуміли, що альтернативи немає, якщо не буде лікування, то діти б просто померли. Тому ми крок за кроком намагалися привнести це лікування в Польщу. У нас було як зараз з Україною, поляки покидали Польщу, щоб отримати лікування за кордоном.

Моя порада: сісти разом з усіма стейкхолдерами та почати говорити про те, що і як. На це потрібно багато часу, українські діти заслуговують сучасного лікування. Я бачив багатьох з цих дітей. Вони чудові, вони не тільки при такому захворюванні можуть дихати, а й можуть ходити. Це дуже рідко, коли в медицині таке відбувається. Це прекрасно.